Terapia gênica usa vírus para restaurar visão

Terapia gênica usa vírus para restaurar visão: Um vírus com um gene normal é injetado diretamente na retina do olho com o gene defeituoso.

Na terapia gênica, mais de 100 milhões de vírus adeno-associados geneticamente programados (esquerda) são injetados no centro do líquido no interior do olho. Aqueles capazes de penetrar as várias camadas de células da retina são usados para transportar um gene corretivo nas células com um gene defeituoso, nomeadamente os fotorreceptores sensíveis à luz e as células do epitélio pigmentar da retina. Para atingir essas células, os vírus devem passar através das células ganglionares da retina e da camada nuclear interna (direita). [Imagem: David Schaffer Lab/UC Berkeley]